让罕见病患者不再为“口粮”发愁 山东全面优化审批机制精准助力国产特医食品快速上市

让罕见病患者不再为“口粮”发愁

山东全面优化审批机制精准助力国产特医食品快速上市

□ 本报记者 朱文达

从提交注册申请到产品上市仅用4个月，较常规周期缩短近1年时间；生产许可审批从10个工作日压缩至3天，效率提升60%以上；特医食品从“高价进口”到“国产普惠”，以更优价格打破进口垄断格局……近日，山东省两款填补国内空白的罕见病特医食品快速获批上市，这得益于山东省市场监管局秉持“服务走在审批前”理念，通过创新服务机制、精准帮扶企业，加速破解行业“卡脖子”难题。

在青岛圣桐营养食品有限公司（以下简称“青岛圣桐”）研发实验室里，该公司研发总监徐庆利正在查看新产品的质检报告。“‘特爱本佳’和‘特爱丙佳’适用于苯丙酮尿症、丙酸血症和甲基丙二酸血症这3类遗传性氨基酸代谢障碍患者，患者只能食用特定特医食品，否则会出现智力发育迟缓、多脏器受损等不可逆后果。”他介绍说，此前国内没有针对此类罕见病的国产特医食品，患者只能通过价格高昂且供货不稳定的跨境购买渠道获取。

高效审批背后，是政策红利的精准释放和审批机制的全面优化。“特医食品注册流程复杂，涉及研发、生产、临床等多环节审查，最后还需现场核查。”山东省市场监管局登记注册处处长高青松用数据对比说明改革成效，“过去这类特医食品企业注册大约要耗时一年半，现在4个月就完成了。”

据了解，2024年9月，青岛圣桐向市场监管总局提交“特爱本佳”“特爱丙佳”两款产品的注册申请。面对罕见病患者“等不起”的困境，山东省市场监管局提前介入企业注册申报，主动对接企业需求，从材料准备到流程申报全程“一对一”指导。同年10月，市场监管总局提出“建立特医食品优先审评通道”的服务理念。山东省市场监管局又第一时间协调市场监管总局启动“优先审评”帮扶机制，帮助两款产品成为全国首个进入该优先审评通道的项目，并于2025年1月20日快速获批。

注册获批后，生产许可成为产品上市的“最后一公里”。对此，山东省市场监管局联合当地行政审批部门实施“上门服务”新模式——专家团队进驻生产车间开展现场指导，同步进行风险排查，将审批时限从10个工作日压缩至3个工作日。“政府‘陪跑’，专家指导，让我们少走了很多弯路。”青岛圣桐副总经理于程鹏感慨道。据介绍，这两款国产特医食品不仅产品质量可媲美进口产品，而且以更优价格降低了长期治疗成本，有效减轻罕见病患者的负担。

亮眼成绩背后是持续深化的制度创新。近年来，山东省特医食品产业规模持续扩大，呈现蓬勃发展态势。目前，山东特医食品生产企业已达6家，数量位居全国第二位，2024年新增企业数占全国1/4。山东省市场监管局通过打造“服务包”体系，形成注册法规“即时答”、许可问题“跟踪办”、创新研发“定向扶”的全链条服务闭环。

高青松表示，该局将建立政企常态化沟通机制，定期召开行业座谈会，针对企业研发、注册中的痛点，提供政策和技术支持，并依托山东省食品药品检验研究院搭建产学研平台，助力企业攻克技术难关，持续推动特医食品产业高质量发展。